"Cuando me confirmaron que tenía esclerosis múltiple, pensé que me tiraba debajo del tren. Creía que me moría", contó con tristeza Norma a Infobae. A los 20 años, era una joven estudiante, patinadora y con muchos amigos.

Pero una neuritis óptica (una inflamación que daña el nervio óptico) y sucesivos desmayos en la calle evidenciaron el primer síntoma de la esclerosis múltiple que padecía: una enfermedad crónica e inflamatoria del sistema nervioso central considerada la afección neurológica incapacitante no traumática ni determinada más común en adultos jóvenes.

Casi tres décadas después y gracias a diferentes tratamientos, el poder reinsertarse en el ámbito laboral y la contención de su familia (marido e hija), Norma puede contar cómo convive con esta terrible enfermedad y está ilusionada con los nuevos tratamientos disponibles hoy en Argentina.
Se la llama "la enfermedad de las mil caras", porque no existen dos pacientes que experimenten igual padecimiento al sufrir sus consecuencias. Pero a la enfermedad llamada esclerosis múltiple (EM) se le van cerrando los caminos a medida que la ciencia avanza.

Así, la última novedad contra esta enfermedad neurológica, crónica, de causa no determinada y que afecta al sistema nervioso central es un nuevo tratamiento para pacientes adultos con esclerosis múltiple recurrente muy activa definida mediante características clínicas o de imagen.

Fue aprobada a principio de año por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) y ahora está disponible en la Argentina. La nueva especialidad medicinal contiene la droga cladribina en comprimidos de 10 mg, la primera en América Latina.

"Es muy motivador tener la aprobación de un nuevo tratamiento para la esclerosis múltiple en Argentina,", explicó a Infobae el doctor Jorge Correale, jefe de Neuroinmunología y Enfermedades Desmielinizantes del Instituto de Investigaciones Neurológicas Dr. Raúl Carrea (FLENI).

Y agregó: "Cladribina comprimidos permite que el sistema inmune del paciente atraviese una reconstitución inmuno-selectiva, similar a un reseteo, y el tratamiento es simple porque no requiere una administración o seguimiento frecuente".
Representa la primera terapia oral de corta duración, ya que posee un esquema de administración simplificado en el que se indica solo por un máximo de 20 días durante 2 años, habiendo demostrado eficacia clínica sostenida por hasta 4 años, evaluada en función de la disminución de la actividad de la enfermedad, reflejada en menores niveles de progresión de la discapacidad y de la tasa anualizada de brotes, así como en estudios de resonancia magnética.

Más de 10.000 argentinos con EM

Se estima que entre 9 mil y 12 mil argentinos padecen esclerosis múltiple, una enfermedad crónica e inflamatoria del sistema nervioso central, que, en su forma más frecuente –EM Remitente Recurrente (80% de los casos)–, se manifiesta a través de 'brotes' o recaídas transitorias con síntomas como visión borrosa, visión doble, entumecimiento u hormigueos de brazos o piernas y trastornos motrices o de coordinación, entre otros síntomas, episodios que potencialmente pueden ir dejando secuelas permanentes.

Es la afección neurológica discapacitante no traumática más común en adultos jóvenes y suele presentarse entre los 20 y los 40 años en una proporción de 3 mujeres por cada varón. Constituye no solo un problema médico para el enfermo y su entorno, sino una verdadera contrariedad a nivel socio-económico, ya que afecta a personas en pleno desarrollo de sus actividades económicas, laborales, sociales y de planificación familiar.

"Ahora tenemos la posibilidad de contar con una herramienta de tratamiento con un esquema de administración muy práctico, ya que permite que el paciente durante prolongados períodos de tiempo no deba recibir medicación. Además, cuenta con muy buena eficacia, pocos efectos colaterales reportados hasta la fecha y con un monitoreo sencillo" expresó Correale.
El especialista agregó que "está indicada para aquellos pacientes con formas de la enfermedad a brotes y remisiones, tanto en los que han fallado a diferentes esquemas de tratamiento como en los que presentan una forma agresiva o rápidamente evolutiva desde el inicio de la enfermedad".

Juan Ignacio Rojas, médico neurólogo del Servicio de Neurología del Hospital Italiano de Buenos Aires, enfatizó que "a pesar de que ya contamos con diferentes medicaciones, existía una necesidad insatisfecha para el tratamiento de los casos de enfermedad muy activa, que era la de contar con una opción de alta eficacia, pero que demostrara un buen perfil de seguridad".

Nuevas respuestas positivas

"Esta droga viene a dar respuesta a esa necesidad: demostró al cabo de 2 años de tratamiento que aproximadamente el 47 por ciento de los pacientes no evidencie ningún tipo de actividad de la enfermedad; no volvieron a presentar recaídas ni lesiones medidas por resonancia magnética. Con la gran ventaja de que su frecuencia de administración se diferencia de todo lo que conocíamos, por lo que esperamos que contribuya enormemente al cumplimiento del tratamiento y así a la obtención de los mejores resultados posibles", indicó Rojas.

"Nos llena de orgullo que esta nueva droga confirme la huella del manejo de la esclerosis múltiple. Veinte años atrás desarrollamos el primer interferón beta 1a, que aún hoy es de gran ayuda para muchos pacientes. Pero esta nueva opción, superadora, amplía el horizonte para dar respuesta a una necesidad insatisfecha para las formas recurrentes con alta actividad, una de las presentaciones más rebeldes de la enfermedad y para la que los especialistas contaban con escasas opciones terapéuticas", afirmó José Arnaud de Carvalho Coelho, Managing Director de Merck Argentina.
El hecho de que la posología de la droga sea tan simple para el paciente es un diferencial muy importante, ya que el cumplimiento de los tratamientos farmacológicos condiciona el éxito terapéutico.

"La EM es una enfermedad autoinmune en la que el cuerpo interpreta como extrañas células propias y las ataca. Fisiológicamente se origina por la pérdida de mielina (la cubierta de grasa y proteínas que poseen las estructuras nerviosas) que se produce por una reacción autoinmune, que es aquella en la que los glóbulos blancos no reconocen la mielina como propia y la atacan y destruyen", apuntó Rojas.

Y agregó: "Esto condiciona que las estructuras nerviosas conduzcan la información a una velocidad mucho menor de la que se requiere, o bien por una vía anómala. Como consecuencia de este proceso, el paciente puede presentar diversos síntomas neurológicos dependiendo de dónde se produzca la lesión, los más frecuentes son disminución de la agudeza visual, trastornos de equilibrio, pérdida de fuerza en piernas o brazos y trastornos en los esfínteres".

"La nueva droga logra una disminución de las células 'auto-reactivas', luego se genera una repoblación del sistema inmune con células que dejan de ser agresivas para el organismo produciéndose lo que llamamos una reconstitución del sistema inmune'", explicó Rojas, que se desempeña además como neurólogo del Centro de Esclerosis Múltiple Buenos Aires (CEMBA).

Según datos de la Organización Mundial de la Salud, la tasa de falta de adherencia al tratamiento en esclerosis múltiple a nivel mundial es del 44%, similar al de enfermedades crónicas tales como la diabetes o la depresión. Por lo tanto, es esperable que una herramienta que ayude a simplificar el esquema terapéutico contribuya a mejorar el manejo de esta enfermedad.

Los especialistas explicaron que un motivo por el cual los pacientes en ocasiones les refieren que no toman la medicación con la frecuencia que corresponde es que, en ausencia de síntomas o recaídas durante un período prolongado de tiempo, el medicamento es lo único que les recuerda que están enfermos.

Por lo que -en algún punto involuntariamente- tienden a evitarlo. Otros motivos de abandono o discontinuidad son los olvidos, el desgano o falta de motivación y los efectos adversos.

Año tras año, los avances contra esta enfermedad se palpan y concretan. Hoy existen 14 drogas diferentes para tratar la EM. Y a fin de año es probable que se le sumen tres más.

Estos nuevos tratamientos cubren las necesidades insatisfechas de seguridad, comodidad de administración, necesidad de monitoreo y efectos rebote o de autoinmunidad.